120万一针的抗癌神药CAR-T到底值不值？

120万一针的抗癌神药CAR-T到底值不值？南京博览中心 作者：医脉同道 回望2021，在中国肿瘤治疗、细胞免疫治疗领域引爆媒体舆论最出圈的大事之一便是中国首款CAR-T（Chimeric antigen receptor T cell）治疗产品获批上市。今年6月22日，

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作者：医脉同道

回望2021，在中国肿瘤治疗、细胞免疫治疗领域引爆媒体舆论最出圈的大事之一便是中国首款CAR-T（Chimeric antigen receptor T cell）治疗产品获批上市。今年6月22日，复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876）正式获得中国国家药监局（NMPA）批准。这标志着中国首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品诞生了，这距2017年8月30日美国FDA

批准诺华制药公司首个用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的CAR-T治疗产品Kymriah (tisagenlecleucel) 已过去近4年，中国血液淋巴瘤患者终于盼来了治愈的曙光。

不仅如此，复星凯特生物科技有限公司于今年8月17日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式将公司CD19靶点自体CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液的新增适应症纳入突破性治疗药物程序，拟定适应症为治疗接受过二线或以上系统性治疗后复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（r/r iNHL），包含滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）。

然而，阿基仑赛注射液高达120万/针的定价引发公众舆论，很多人表示对此不理解认为价格过贵，那么CAR-T细胞治疗产品到底贵不贵，值不值呢？下面带你一探究竟。

CAR-T治愈首例B细胞急性淋巴性白血病患者。

CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，简单理解首先是通过患者血液分离免疫T细胞然后通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上识别肿瘤特异靶标抗原的定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，特异性识别杀伤体内肿瘤细胞。CAR-T细胞治疗产品作为癌症治疗的一颗冉冉升起的超级新星，是目前最有希望人类攻克癌症的技术之一。照片里漂亮的女孩Emily Whitehead是CAR-T在全球范围内治愈的第一例B细胞急性淋巴性白血病患者，到今年5月份她已无癌生存9年了，成为CAR-T技术“形象代言人”，促进了CAR-T产品在美国的获批。

（图为CAR-T首例治愈患者Emily Whitehead）

CAR-T临床实际疗效到底如何呢？

定价120万人民币一支的阿基仑赛注射液是复星凯特2017年初从美国Kite（吉利德旗下公司）引进Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 在中国进行技术转移，并获授权在中国进行本地化生产的靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品。而Yescarta作为美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物已于2017年10月18日获得美国FDA批准上市，用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。其临床治疗显示中位随访时间达到17.5个月时，疗效可评估的104例惰性非霍奇金淋巴瘤患者的总缓解率（ORR）达到92%，完全缓解率(CR)达到76%。

对于B细胞急性淋巴细胞白血病，著名医学期刊《The Lancet Haematology》2020年11月2日发表的一篇荟萃分析显示，抗CD19 CAR-T疗法对难治/复发B细胞急性淋巴细胞白血病患者有效且安全性较高[1]。 从 1160 项研究中确定了35 项研究的953名患者符合资格标准并进行临床治疗效果分析。结果显示抗CD19 CAR-T疗法总的完全缓解率高达 80%，其中成人完全缓解率75%（n=263名），儿童完全缓解率达到81%（n=346名）。仅26%的患者出现 3 级或更严重的细胞因子释放综合征，12%的患者出现了3级或更严重神经毒性。可见抗CD19 CAR-T疗法的治疗效果远超传统标准治疗难治/复发B细胞急性淋巴细胞白血病15%左右无病生存率的临床疗效，其较低可控的不良反应安全风险也小于传统化疗。

对于整个CAR-T临床治疗效果，如图有研究显示CAR-T治疗提高的质量生命年QALYs（quality-adjusted life years）比其他抗肿瘤药物干预平均多5.03年，比非药物治疗干预平均多4.61年，同时保持着相似的成本效力比[2]。成本/QALYs，即单位质量生命年花费成本的值，可以很好的反应抗肿瘤药物的性价比，该研究显示CAR-T药物在2010年以后单位质量生命年QALYs平均增量成本为170,364美元，所以对于CAR-T相对于其他抗肿瘤药物疗效溢价约86万美元（5.03年*170,364美元），这意味着要达到相同的抗肿瘤疗效非CAR-T药物平均要多花86万美元，那么CAR-T药物即使贵在肿瘤治疗领域对于疗效而言绝对是性价比之王，是癌症患者延长生命的灵丹妙药。

（图为抗癌药物干预的Incremental quality-adjusted life years与批准年的比较）

这样看来CAR-T细胞治疗产品似乎的确是物有所值，但国内定价是否还是存在过高的可能性呢？

◆ 价格对比

想必大家都看过曾经大火的电影《我不是药神》，对其中治疗慢粒白血病的昂贵化药——格列卫印象深刻。同样是治疗白血病的CAR-T，我们首先来对比国外上市CAR-T价格，此前美国FDA批准的五款CAR-T疗法，包括之后的吉利德凯特Tecartus和Yescarta、百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma以及诺华的Kymriah，其定价区间在37.3万-47.5万美元之间，单次治疗费用折合人民币，均超过240万元，高的在300万元以上。另外上海药明巨诺生物今年9月获批上市，中国第二款CAR-T疗法的瑞基奥仑赛注射液公示价格为129万元/支。可见国产CAR-T价格适应发展中国家的国情远低于美国。

（图为美国吉利德旗下公司Kite CD19 CAR-T 产品Yescarta）

高昂的CAR-T治疗费用在美国同样也引发了广泛舆论关注[4-5]，根据宾夕法尼亚大学 CAR-T细胞研究的先驱 Carl June 博士 2012 年的一份报告，诺华用于创建 Kymriah 的基因治疗过程成本约为 15,000 美元（约96万人民币），加上其他运输、管理、人员、临床护理等费用，其最终费用在2021年应远超15万美元，由此看来中国两款CAR-T定价并不高。美国为了平息价格方面的不安，诺华为患者和保险公司提供了退款保证的新方式。只有当患者在 Kymriah治疗后一个月内病情缓解时，诺华才会对该药收费。在一项重要的临床试验中，接受 Kymriah 治疗的儿童和年轻人中有 83% 在三个月内得到缓解。诺华称该计划为“基于结果的定价”。至于与 Kymriah 相关的医院和药物费用，根据每位患者所需的护理水平，费用因患者和治疗中心而异。

◆ 写在最后

综上，CAR-T细胞治疗产品定价由于其成本无论国内外定价都是正规正常的，同种CAR-T上市治疗产品国内价格不同于进口汽车反而低于美国，随着全球CAR-T公司竞争的加剧，靶点临床试验的增加，以及CAR-T产业自动化产业链的逐渐成熟，甚至未来纳入医保，其价格必将下降更加亲民，挽救更多生命，造福广大癌症患者，让我们拭目以待。

Ref:

[1]. Anagnostou T, Riaz IB, Hashmi SK, Murad MH, Kenderian SS. Anti-CD19 chimeric antigen receptor T-cell therapy in acute lymphocytic leukaemia: a systematic review and meta-analysis. Lancet Haematol. 2020 Nov;7(11):e816-e826. doi: 10.1016/S2352-3026(20)30277-5. PMID: 33091355.

[2]. Baumgardner JR, Brauer MS, Zhang J, Hao Y, Liu Z, Lakdawalla DN. CAR-T therapy and historical trends in effectiveness and cost-effectiveness of oncology treatments. J Comp Eff Res. 2020 Apr;9(5):327-340. doi: 10.2217/cer-2019-0065. Epub 2020 Feb 14. PMID: 32056442.

[3]. Lin JK, Muffly LS, Spinner MA et al. Cost effectiveness of chimeric antigen receptor T-cell therapy in multiply relapsed or refractory adult large B-cell lymphoma. J. Clin. Oncol. 37(24), 2105–2119 (2019).

[4]. Kaiser Health News. Cascade of costs could push CAR-T therapy to $1.5M per patient (2017).https://endpts.com/cascade-of-costs-could-push-new-gene-therapy-above-1-million-per-patient/

[5]. Grady D, FDA. Approves first gene-altering leukemia treatment, costing $475,000. New York Times (2017).www.nytimes.com/2017/08/30/health/gene-therapy-cancer.html

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